近日在發(fā)表在CellReports的研究中，科學(xué)家宣布，他們已經(jīng)用CRISPR/Cas9基因在人體免疫系統(tǒng)細(xì)胞中一個(gè)基因接一個(gè)基因地進(jìn)行檢測(cè)——總共45個(gè)基因，有時(shí)同時(shí)進(jìn)行，有時(shí)單獨(dú)進(jìn)行檢測(cè)——以找出任何與導(dǎo)致艾滋病HIV病毒感染相關(guān)的東西。

無(wú)論CRISPR/Cas9基因組編輯是否能夠創(chuàng)建出Netflix節(jié)目中描繪的超級(jí)英雄，但它無(wú)可爭(zhēng)辯地擅長(zhǎng)于——它編輯大量基因真的真的真的很快! 　　

星期二發(fā)表在CellReports的研究中，科學(xué)家宣布，他們已經(jīng)用CRISPR/Cas9基因在人體免疫系統(tǒng)細(xì)胞中一個(gè)基因接一個(gè)基因地進(jìn)行檢測(cè)——總共45個(gè)基因，有時(shí)同時(shí)進(jìn)行，有時(shí)單獨(dú)進(jìn)行檢測(cè)——以找出任何與導(dǎo)致艾滋病HIV病毒感染相關(guān)的東西。 　　多年來(lái)，科學(xué)家們了解到，某些基因的突變可以防止艾滋病病毒進(jìn)入T細(xì)胞(正在進(jìn)行臨床試驗(yàn))。但這絕不會(huì)阻礙人們找到更多的方法來(lái)防止艾滋病毒感染，這其中就包括舊金山、加利福尼亞大學(xué)以及其格萊斯頓學(xué)院的科學(xué)家。　 　　參與CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)很容易，甚至一些沒(méi)有能夠參與前一代基因組編輯工具的小實(shí)驗(yàn)室正在跳入CRISPR大水池中?！　? 　　

科學(xué)家們想要給基因評(píng)分，以尋找出哪些更改能夠保護(hù)T細(xì)胞免受艾滋病毒感染，他們每一次都需要建立一個(gè)單獨(dú)的多分子的CRISPR/Cas9組合體。因?yàn)檫@么容易，加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家們紛紛投入到人類(lèi)T細(xì)胞基因組研究中︰一個(gè)項(xiàng)目采取上一代的基因組編輯工具需要幾年的時(shí)間，相反新技術(shù)只花了幾個(gè)月!　　 　　

同樣是這群研究人員去年發(fā)明了CRISPR/Cas9更加方便進(jìn)入細(xì)胞的辦法——電光火石地使細(xì)胞打開(kāi)入口——他們將一共149個(gè)CRISPR復(fù)合體一個(gè)接另一個(gè)地送進(jìn)來(lái)自數(shù)十萬(wàn)個(gè)健康志愿者血液中的T細(xì)胞中。　　 　　

加州大學(xué)舊金山分校/格萊斯頓醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)家妮克洛根和免疫學(xué)家亞歷山大·森博士共同領(lǐng)導(dǎo)的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)，每次編輯后都對(duì)變異的T細(xì)胞進(jìn)行檢測(cè)，以確定它們能夠完全排除艾滋病毒，同時(shí)這表明其本身進(jìn)入了T細(xì)胞基因組(這就是病毒復(fù)制)，否則不能感染。他們編輯了12個(gè)基因(如CXCR4，CCR5，LEDGF，NUP153)，這些基因缺失全部或部分抑制艾滋病毒。 　　 　　

科學(xué)家希望用基因組編輯更改一個(gè)或多個(gè)這種T細(xì)胞基因能夠防止或征服艾滋病。目前的治療方法能夠防止兒童感染，但是不能從病人的免疫系統(tǒng)中消除病毒。因此患者在他們的余生中必須服用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物。在編輯CCR5基因的臨床試驗(yàn)中，SangamoBiosciences已經(jīng)發(fā)現(xiàn)，即使沒(méi)有艾滋病毒/艾滋病藥物，該患者病毒量下降，并在某些情況下保持在低水平，;公司發(fā)言人伊麗莎白沃爾夫說(shuō)進(jìn)一步的結(jié)果預(yù)計(jì)在2017年發(fā)布。 　　 　　

Sangamo的副總裁邁克爾.福爾摩斯說(shuō)，編輯CCR5以外的基因是否可能幫助病人還未知。他認(rèn)為加州大學(xué)舊金山分校研究使用CRISPR來(lái)標(biāo)識(shí)艾滋病毒的其他潛靶點(diǎn)是“一個(gè)不錯(cuò)的工作”。但是"CCR5和CXCR(另一個(gè)基因)仍然似乎是最好的靶點(diǎn)，這并不是說(shuō)其他的不可能有用。"　　 　　

編輯T細(xì)胞基因組，以防治艾滋病毒/艾滋病面臨重重阻力，更不用說(shuō)治愈了。從2013年起就有12多篇論文報(bào)道不同程度的成功使用CRISPR來(lái)阻止艾滋病毒感染動(dòng)物或在實(shí)驗(yàn)室里培養(yǎng)皿中生長(zhǎng)的細(xì)胞，但在某些情況下艾滋病毒克服了CRISPR編輯。多個(gè)基因組編輯，同時(shí)或者按順序，可能是有必要的。　　 　　

沒(méi)有醫(yī)療保險(xiǎn)的人是否都能夠負(fù)擔(dān)得起，仍有很多疑問(wèn)。加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家們卻希望藥物可以模擬他們做的基因組編輯，并且成為至少像現(xiàn)在的艾滋病毒/艾滋病藥物一樣經(jīng)濟(jì)實(shí)惠。