發(fā)布日期：2017-06-29

日本一個(gè)研究小組近日?qǐng)?bào)告說，他們利用基因編輯技術(shù)成功治療了實(shí)驗(yàn)鼠的血友病。未來有望在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的療法。

血友病是由于基因異常導(dǎo)致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導(dǎo)致凝血時(shí)間延長(zhǎng)，出血難以止住。有的患者為了預(yù)防出血，從小就要每周注射1至3次凝血因子制劑。

日本自治醫(yī)科大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究人員近日在英國(guó)《科學(xué)報(bào)告》雜志上發(fā)表論文說，研究人員先培育出了基因異常的血友病實(shí)驗(yàn)鼠，再利用目前最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，將能破壞異?；虻囊环N酶和正?；?qū)氘a(chǎn)生凝血因子的肝臟部位，結(jié)果成功修復(fù)了異?；?，實(shí)驗(yàn)鼠的血友病被治愈。

研究人員說，這只是動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果，希望將來在此基礎(chǔ)上開發(fā)出能根治血友病的方法。研究人員表示，基因變異存在個(gè)人差異，如果這種方法今后能用于臨床，可能需要對(duì)不同人進(jìn)行針對(duì)性的基因修復(fù)。

來源：新華社