發(fā)布日期：2017-08-08

全世界的研究人員正在努力完善這一基因編輯技術(shù)，使其更精準(zhǔn)和高效。為了達(dá)成目的，他們也關(guān)注著其他特異性DNA切割蛋白，如Cpf1，它可以直接定位在基因組的特定位置。

哥本哈根大學(xué)Novo Nordisk基金會中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團(tuán)隊成功地觀察和描述了新基因組編輯系統(tǒng)Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動基因組修飾過程。這項最新研究7月5日發(fā)表于《Nature》雜志。

Guillermo Montoya是生化和分子生物學(xué)領(lǐng)域的研究人員，他是該項目的負(fù)責(zé)人。“出于對目標(biāo)DNA序列識別的最大精度，它將允許我們更安全地修改和編輯基因組指令，”Montoya解釋道。

在這篇最新文章中，Montoya團(tuán)隊用X射線晶體學(xué)解釋了Cpf1控制這一過程的分子機(jī)制。

“X-ray衍射是闡明生物分子結(jié)構(gòu)的主要生物物理手段之一，用X-rays在原子分辨率觀察了Cpf1蛋白質(zhì)晶體結(jié)構(gòu)，我們看到了它的所有部件。Cpf1的主要優(yōu)勢在于它的高特異性和DNA切割模式，它能創(chuàng)造粘性末端（staggered ends），而不是像Cas9一樣的平末端（blunt-ended break），Cpf1更有利于DNA序列的插入。”

“這種高精度的蛋白質(zhì)能像GPS一般識別尋找DNA序列，與其他蛋白相比它功能強(qiáng)大且易于操縱，”Montoya補(bǔ)充道。

這些特性使其特別適用于遺傳性疾病和腫瘤治療。

研究團(tuán)隊曾與法國生物科技公司Celletics探討過種類繁多的核酸酶（一些可以切割基因組特定位點的改造蛋白）在白血病治療領(lǐng)域的用途。

新技術(shù)也可以用來修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類所需代謝產(chǎn)物，Montoya補(bǔ)充。

許多公司對這個新技術(shù)感興趣，大多數(shù)來自微生物操縱領(lǐng)域，但出于保密協(xié)議，目前還不便透露。

原文標(biāo)題

Erratum: Structure of the Cpf1 endonuclease R-loop complex after target DNA cleavage

來源：生物通