發(fā)布日期：2017-12-11

根據(jù)最近的一項臨床試驗，基因療法已經(jīng)成功地緩解了10名患有血友病的患者的各種癥狀，該結(jié)果能夠為患有上述疾病的患者提供一次性根治的治療希望。

血友病的發(fā)生主要是由于人體缺乏一種合成凝血因子的基因?qū)е碌模瑢τ谶@些人群來說，一點小小的創(chuàng)傷都有可能是致命的。該基因療法能夠通過病毒感染的方式將缺失的關(guān)鍵基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，進而誘導產(chǎn)生凝血因子。

（圖片摘自www.pixabay.com）

該研究發(fā)表在最近一期的《New England Journal of Medicine》雜志上，在該研究中，10名患者接受了上述療法。結(jié)果顯示，治療后一年內(nèi)相比治療前一個月，患者的出血情況得到了大幅減輕。其中九名患者不再需要凝血因子治療，另外一名患者的治療需求也大幅降低，此外，該療法并沒有給患者帶來任何負面效應(yīng)。

當然，該療法能夠維持的時間仍較短，平均一年而已。其原因在于一些導入新基因的細胞難以在復制之后保留上述基因，因此這一效果可能會隨著時間流逝而減弱。不過，在其他人群以及以狗為實驗對象的研究中，該療法的治療效果能夠維持12年之久。

當然，該療法目前仍舊是實驗性的，而且其最終的成本仍舊未知，但凝血因子療法目前對于每名患者來說每年需要花費20萬美元，成本十分高昂。在另外一項研究中，13名患者接受了另外一種類型的基因療法，結(jié)果顯示其出血情況得到了顯著地改善。

資訊出處：Gene therapy shows promise against blood-clotting disease

來源： 生物谷