發(fā)布日期：2018-06-25

　　23日，納米醫(yī)學(xué)公司Nanobiotix公開了2/3期臨床試驗(yàn)的積極頂線結(jié)果，NBTXR3在軟組織肉瘤（STS）患者中達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。

　　STS是從骨或軟骨以外的身體結(jié)締組織細(xì)胞，如脂肪，肌肉，神經(jīng)，纖維組織和血管發(fā)育而來的癌癥。每年大約有12000例新的軟組織肉瘤病例被診斷出來。脂肪肉瘤指由脂肪細(xì)胞或其前體產(chǎn)生的腫瘤，可出現(xiàn)在身體的任何地方。脂肪肉瘤約占軟組織肉瘤總數(shù)的17％。患有包括脂肪肉瘤在內(nèi)的許多STS患者可以完全手術(shù)切除，但對于不能通過手術(shù)治愈或腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)移擴(kuò)散至體內(nèi)其他部位的患者預(yù)后較差，局部或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的患者5年相對生存率分別只有54％和16％。

　　NBTXR3是一款潛在的“first-in-class”產(chǎn)品，具有全新作用模式，在使用放射療法激活時(shí)，以物理方式破壞癌細(xì)胞。NBTXR3可直接破壞腫瘤并激活免疫系統(tǒng)，用于局部疾病控制和全身性疾病治療。

　　此次試驗(yàn)是一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、跨國、開放標(biāo)簽和主動(dòng)控制的雙組2/3期臨床試驗(yàn)，在180例局部晚期的STS患者中進(jìn)行。研究旨在評價(jià)與單獨(dú)放射療法相比，放療激活的NBTXR3的有效性和安全性。患者接受了標(biāo)準(zhǔn)輻射劑量（25x2 Gy）的治療，并在手術(shù)切除的腫瘤上測量了療效終點(diǎn)。研究在意向治療人群（ITT）中達(dá)到了主要終點(diǎn)。

　　研究的主要終點(diǎn)是病理完全緩解率（pCRR），定義為患者在治療后，腫瘤中殘留的活性癌細(xì)胞比例低于5％。這個(gè)主要終點(diǎn)與NBTXR3的作用模式和產(chǎn)品功效有關(guān)。研究顯示，使用NBTXR3達(dá)到病理學(xué)完全緩解（pCR）的患者是對照組的兩倍（16.1％比7.9％，p = 0.0448）。兩組之間觀察到的顯著差異驗(yàn)證了NBTXR3療法的優(yōu)越性。關(guān)鍵次要終點(diǎn)評估手術(shù)的切緣狀態(tài)，主要目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)切緣陰性，定義為R0，即手術(shù)邊緣內(nèi)沒有癌細(xì)胞。與單獨(dú)放療相比，NBTXR3顯示R0比例統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著增加（相對增加20％，p = 0.042）。切緣陰性是局部無進(jìn)展生存期（PFS）和遠(yuǎn)處PFS一個(gè)有效的替代終點(diǎn)，衡量患者的全身和長期益處

　　法國巴黎居里研究院（Institut Curie）肉瘤和復(fù)雜腫瘤外科主任，2/3期研究的全球首席研究員Sylvie Bonvalot博士說：“本次試驗(yàn)的數(shù)據(jù)非常優(yōu)秀，毫無疑問地顯示了放療結(jié)果的改善，并有大量患者完全緩解。NBTXR3可以真正為患者帶來益處，并且可以改變護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。這種創(chuàng)新將在許多其他的適應(yīng)癥中，尤其是在單獨(dú)使用放射治療的情況下發(fā)揮作用。”

　　法國里昂Léon Bérard中心主任Jean-Yves Blay博士評論說：“我對緩解率的差異感到驚訝， 據(jù)我所知，任何其他策略都不能實(shí)現(xiàn)組織學(xué)完全緩解比例翻倍。更令人印象深刻的是R0比例與平均的64％相比，增幅超過20％?？紤]到R0影響患者的復(fù)發(fā)和生存，這種差異確實(shí)令人印象深刻。”

　　我們期待這款新型納米療法能夠早日上市與患者見面，為更多軟組織肉瘤和其他腫瘤患者帶來完全緩解。

來源：藥明康德